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第一百七十八章 華夏首例基因治療藥物

  昆市第一人民醫院,兒科病房。

  由于所有的靜脈藥物,如皮下注射類藥物,肌肉注射類藥物等,都需要在醫院進行臨床試驗,住院的時間通常為13天。

  當然,治療的間期也就是非用藥時間,患者可以在家休息。

  所以曹陽在得到基因藥研制成功的消息后,第一時間就帶著兒子小偉趕到了三清藥業的定點合作醫院,正式開展臨床實驗。

  眼睜睜看著一根針頭扎進兒子小偉的靜脈血管中,曹陽臉上神情變得緊張起來。

  畢竟是第一次使用基因藥物,雖然動物實驗非常成功,但他心里依然有些忐忑不安。

  根據計劃,要將ZFN送入體內,每次注射都能覆蓋一定范圍內的體細胞。體細胞接受基因組編輯,其中的病灶基因將獲得修復。

  不過由于Menkes病變基因在體內多處都有表達,所以不太可能單次注射就讓治療范圍覆蓋全身所有的體細胞。

  理論上,患者還需要以數月一次的頻率,定期進行注射。

  雖然持續時間比較長,但患者不需要每次都住院,只要在門診打個針就行,對大部分患者而言,這幾乎不會產生什么負擔。

  等到身體內的成體干細胞都接受了基因編輯而被治愈,那么它制造出的新細胞也都是健康的細胞的了,患者就算徹底治好了。

  半個小時后,注射完成,曹陽看著兒子沒有什么異常表現,頓時放下心來。

  患兒需要在病房呆幾天,以觀察具體的療效。

  第三天,醫生看著身體檢查報告,滿意地點點頭:“患兒身體檢查一切正常,實驗室檢查血清銅以及銅藍蛋白也已恢復正常水平。接下來你記得要三個月一次定期注射,以觀后效。”

  曹陽緊握雙拳,心中激動不已,看看睡得正香的兒子,忍不住老淚縱橫。

  一切的付出和努力,終于有了回報。

  兒子,終于救下來了。

  這個病癥的典型患者一般都在3歲以內死亡,只有少部分輕癥才能生存到20歲,就這樣也改變不了最終夭折的命運。

  他這兩年來拼命追趕,與死神競跑,總算趕在死神前面將兒子從生死線上救了回來。

  再也不用擔心兒子活不過3歲了。

  醫生走后,他趕緊將這個好消息分享在了群里。

  群里一片歡呼。

  “太好了,我們的孩子都有救了。”

  “小偉的樣子看起來蠻好的,看來是真的好了。”

  “謝謝曹大哥,這一切多虧了你,要不是你到處奔走,付出了這么多,也不會有孩子們的今天。”

  “謝謝曹兄弟。”

  “也要謝謝三清,要不是他們愿意伸出援手,我們還不知道什么時候能看到基因藥的問世。”

  “幸好國內有這么一家高科技藥企,能夠研發出基因藥這種高科技產品,這都是因為國家的強大,才會有各行各業的崛起啊。”

  “是啊,我還記得以前我們生病了都要用進口藥,國產藥效果不好,現在我去醫院看病,一些日常藥,醫生都給我推薦三清了,說比進口藥效果都好,然后還便宜。”

  “國產藥崛起了,才有現在的基因藥啊,我現在真的比以往任何時候都愛國,為我生在華夏而感到驕傲自豪。”

  “哈哈,那肯定是了,這個病國外可沒得治吧,只有國內才有基因藥,這一點老外都得羨慕咱們呢。”

  “什么時候正式開始臨床啊,我們都等不及了。”

  “哎,等一下,我收到龍圖的通知了,好像是臨床實驗正式開啟了,快去報名吧。”

  “這么快,我馬上就去。”

  病友們光速點進APP,果然‘臨床實驗申請’這個功能已經能用了。

  他們填寫一些相關資料,再簽名上傳,很快就提交了申請。

  人數不多,只有60人,因此很快就通過了申請。

  由于Menkes這個病癥太罕見了,國內只有這么點人,所以三清在申請臨床實驗的時候,直接把臨床一期和二期放在一起了,至于臨床三期,可能要去國外找一些患者來參加了。

  估計等到上市,全球也就剩下幾百名患者,這么小的市場,怪不得沒有其他藥企愿意做。

  也就是三清要把整個罕見病合并起來,作為單基因遺傳病癥來進行統一研究,才愿意在這么冷門的病癥上投入。

  否則,估計只有曹陽自己一個人孤軍奮戰,自力更生了。

  就算他最終有了成果,可能也是好幾年以后的事情了。

  小偉到時候是否還在人世,還是兩說。

  所以,沒有人比這些患兒家屬們更懂得基因藥的難處,也沒有人比他們對三清更感激涕零。

  就算是癌癥,有一些患者還是能經過治療活下來的,而阿爾茨海默癥,患者都是老人,死亡的幾率也不高。

  只有罕見癥患者,都是嬰兒,大都無藥可醫,往往活不過五歲就早早夭折,在父母的生命中留下巨大的創傷和悲痛。

  從這一點上來說,三清藥業的這番舉動,就是罕見病患者的再生父母。

  家屬們心中不論有多么感激,都絲毫不為過。

  他們幾乎都恨不得給衛康制作一個長生牌坊,日夜叩拜了。

  三清很快又召開了新聞發布會,宣告了國內第一例基因治療藥物的問世。

  消息一發布,媒體們都震驚了,立即激動萬分地撰寫新聞報道,全網報道。

  這可是大新聞!

  基因治療啊!這不是科幻小說中才有的東西嗎?竟然走入現實了。

  不論多嚴肅的媒體,這一刻都震驚體附身,個個語出驚人,恨不得驚爆全國網友的眼球,怎么夸張怎么來。

  “震驚!三清成功研發基因治療藥物,攻克Menkes癥!”

  “震驚!華夏將進入基因編輯時代!”

  “震驚!科幻照入現實,從基因治療到基因進化,我們還需要多久?”

  “淺談基因編輯時代的未來醫療!”

  “改變人類的十大科技,基因編輯技術的前世今生!”

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