鷹國渤健公司是一家全球領先的治療阿爾茨海默癥等神經疾病的生物制藥公司,年銷售額超百億美元,在去年的全球處方藥企業50強排名中,位列第20名。
阿杜赫墨(Aduhelm)就是渤健的王牌藥品之一。
這款藥物能選擇性地與大腦中的β淀粉樣蛋白結合,然后通過激活免疫系統,將大腦中的淀粉樣斑塊清除。
但是這款王牌藥物的上市之路卻是十分坎坷,一波三折,上市之后也是爭議紛紛。
該藥物第一次向FDA申請上市的時候,由于效果不明被駁回,本來渤健已經要放棄這款藥物,但是在后續臨床實驗中,擴大樣本,同時增加用藥劑量之后,發現對患者的積極效果凸顯了出來。
于是渤健繼續投入研發,并重新申請FDA審批,并獲得加速批準上市。
在FDA咨詢委員會成員對藥品批準的強烈反對的情況下,該批準在行業內引起很大爭議。當監管部門決定批準這一藥物之后,十名專家成員因此辭職。
阿杜赫墨的安全性一直都是這款藥命途多舛的原因,一位服用它的婦女死于腦水腫。目前還不能證實她的死因是用這種藥物引起的,但是這對醫生給病人開處方的信心有很大影響。
渤健繼續產生支持該藥安全有效的數據,以證實這個藥對阿爾茲海默癥的療效。之后的阿爾茨海默病臨床試驗會議上,渤健公布了兩個三期試驗的數據,結果顯示,經過治療后,患者淀粉樣蛋白斑塊減少,血漿中ptau181(阿爾茨海默病tau標記)顯著降低。
普遍看法認為,FDA批準該藥上市,理由為基于該藥對阿爾茨海默病患者的獲益超過其風險,這主要表達了一種鼓勵AD藥物研究的態度。
畢竟目前治療AD的新藥研究基本全軍覆沒,最近十多年再沒新藥獲批,實在很打擊藥企的研發積極性,一些藥企已徹底放棄這方面的研究。而隨著社會老年化,治療AD藥物的研發又非常迫切。
FDA的加速批準為患者提供了更早的治療機會,同時,FDA也要求渤健公司繼續進行一項新的隨機對照臨床試驗,以進一步驗證對患者的臨床益處。如果后續試驗不佳,FDA可能撤回對該藥的批準。
患者和家屬們對此還是翹首以待的,畢竟,他們已經等待太久了,上一次FDA批準阿爾茨海默病藥物Namenda(國內名為“美金剛”)還發生在2003年。
然而新藥上市后,由于售價高昂,每年治療費用高達6萬美元之巨,導致銷售額慘淡,而鷹國官方很快宣布將其納入該國醫保,渤健又乘勢降價到每年3萬美元,總算才在市場上挽回一點局面。
但是除了鷹國國內以外,該藥在去年年底也接連遭到歐羅巴和櫻花國藥品監管的拒絕,兩家均表示尚未有足夠的數據支持他們批準這款藥物上市。
總之,渤健的股價時常因為這款藥物的消息而享受到如過山車般的待遇,這也導致渤健CEO對任何相關新聞都非常敏感。
在看到自家藥物被拉出來跟三清的AD特效藥進行對比的新聞時,頓時眼前一黑,一股不祥的預感瞬間將他籠罩。
此時,鷹國某處的一座小屋中。
艾米.瓊斯正專注地看著電視上的新聞,里面播放著三清與渤健的AD特效藥臨床數據詳解。
她褐發深眸,身材高挑,眼角深深的魚尾紋,看起來四十出頭,面容十分平靜。
看著看著,她的眼神忽然有了波動,起身走到電腦前,開始在網上搜索關于這款特效藥的消息。
作為一名家族性阿爾茨海默癥患者,她的外婆和母親都曾經患過此病,而她對這個病的情況也十分了解。
全球大約15的AD患者有家族史,多在60歲之前發病,許多人甚至在40多歲就開始出現癥狀。
這也就導致了他們更大的痛苦,因為普通患者大多60歲以后才開始發病。
艾米已經四十二歲了,按照母親兩輩人的經驗,她深知自己剩下的時間已不多。
母親辛苦照顧外婆多年后,發現自己又有了患病癥狀,于是毅然吞槍自殺,也不愿意拖累女兒。這給了她極大的精神刺激。
從那以后,她就一個人獨居在郊區的小屋中,安靜地等待著那一天的到來。
她的枕頭下,放著當年帶走母親的那把槍,如無意外,這把槍也將帶走自己的生命。
在病癥徹底吞噬掉自己的大腦前,她已經做好隨時與母親和外婆相見的準備。
枕頭下還同樣放著一本圣經,每天臨睡前,她會默默背誦這本書,再回想一天的生活細節,以此確認自己的記憶力是否完好。
這個病癥,就像高懸頭頂的達利摩斯之劍,隨時都會掉落,收割她的生命。
而現在,新聞里竟然有人說已經有能夠治愈這個病的特效藥出現了。
一開始她是嗤之以鼻的,畢竟通過這個病她也結識了一些病友,但是他們吃各種市面上的藥,給出的反饋卻并不太好。
這其中就包括渤健的特效藥,有一位病友吃了這個藥之后頭痛欲裂,不得不停藥自保。
不過這個三清的特效藥,看起來似乎有點不一樣,她越搜索相關信息越是心驚。
同樣她也看到了《自然》雜志上的那篇論文,上面顯示的治療效果讓她心動不已。
一種對生命的渴望,又慢慢浮現在她心中。
這個病真的有救了嗎?
論文著重提示這個藥只對初期患者有極大療效,這對她來說已經足夠了。
她還沒發病呢,如果一直吃這個藥,豈不是可以一直延緩病情發作?
艾米頓時精神一振,開始關注起了狐貍新聞的專題報道來。
“臨床二期實驗結果顯示,每周病人的病情都在好轉,正電子掃描(PET)成像顯示,接受治療一個月后,80的患者的PET檢測呈陰性,意味著他們大腦中淀粉樣蛋白沉積的水平和健康人已經沒有顯著區別。”
“同時,評估患者認知能力和日常生活能力的組合指標iADRS與安慰劑組想比,降低幅度減少了89。”
“患者淀粉樣斑塊水平平均下降了84個單位,而基線這一數值為108(該數值小于25則表示淀粉樣斑塊掃描陰性)。”
“1受試者出現不太嚴重的頭暈,惡心,心悸,過敏等反應,還需等待后續臨床觀察。”
她越看越是激動不已,這些臨床二期實驗的數據,無不顯示三清AD特效藥的強大療效,副作用也很少,比起腦水腫這種危害來說簡直不算什么。
于是馬上聯系其他的AD病友們,大家一起分享了這個好消息。
鷹國所有病人都歡呼起來:“上帝啊,感謝你讓三清制造出這么神奇的藥物,我們終于有救了!”
他們準備采取行動,要讓三清這款特效藥能盡快在鷹國上市。
而此時,狐貍新聞的布蘭奇也面臨著一個巨大的尷尬。
三清AD特效藥的臨床數據實在太好了,好到出乎任何人意料,導致所有的權威專家都目瞪口呆,不但療效秒殺渤健的藥,在副作用這塊,更是一騎絕塵,將對手遠遠拋在身后。
老年癡呆癥終于有救了!
這神奇的效果導致了流量的暴增,就連沒聽說過這個病的路人都被噱頭吸引了過來。
但是越多人看,三清特效藥的名頭就越響亮,越來越多的專家都被說服,改口開始夸贊起這款藥來。
這根本不是布蘭奇想要的效果啊,他是想要專家痛批這款藥,從而敗壞三清的名聲啊。
怎么會這樣呢?三清竟然沒有弄虛作假,這個藥的療效竟然是真的?
布蘭奇揪著頭發,死活沒想明白。
忽然,電話鈴聲響起,一看,竟然是狐貍新聞的墨老板。
他趕緊接起電話,準備迎接墨老板的怒火。
誰知道電話那邊的聲音對他十分滿意。
“布蘭奇,你干得漂亮,這次的新聞專題做得非常棒。我們收獲了無數流量,現在我們是全網最炙手可熱的媒體了。”
布蘭奇支支吾吾道:“可是,老板,之前我們說三清偷竊輝瑞的技術,本來是想要搞臭他們名聲的。現在好像適得其反了。”
“呵呵,怎么會呢?我們為什么要搞臭三清,這是一家藥企,還是遙遠東方的藥企,他名聲臭不臭跟我們有什么關系嗎?沒有吧。我們所做的一切,不都是為了流量,為了吸引注意力嗎?”
布蘭奇恍然大悟:“所以過程并不重要,結果才重要,只要有了熱度,有了流量,我們中間干了什么,都無所謂。”
“對,你學會了這一點,才能做個真正的新聞人。觀眾并不重要,他們的注意力才重要。好好干,把這個話題的熱度維持下去。你會獲益匪淺的。”